In der multizentrischen Studie wurden 60 therapienaive Patienten (keine GK oder andere Immunsuppressiva) mit aktiver IgG4-RD im Verhältnis 1:1 auf GK (initial Prednison 0,6 mg/kg/Tag, dann Tapering um 5 mg/Tag alle 2 Wochen bis auf null nach ≤3 Monaten) plus Thalidomid (initial 1x 25 mg/Tag mit Eskalation auf max. 1x 75 mg/Tag, falls toleriert; im Mittel 50 mg/Tag) oder GK plus Placebo randomisiert, 57 dieser Patienten (GK/Thalidomid, n=29; GK/Placebo, n=28) beendeten die Studie gemäß Protokoll. Primärer Endpunkt der Studie war die Rate an Rezidiven (definiert als Anstieg im IgG4-RD Responder Index [RI] ≥2 in einer beliebigen Krankheitsdomäne) nach 12 Monaten, sekundäre Endpunkte die Remissionsrate (definiert als IgG4-RD RI ≤3 ohne GK und ohne Schub) nach 12 Monaten und die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (UE).

Im Ergebnis betrugen nach 12 Monaten die Rezidivraten unter GK plus Thalidomid bzw. Placebo 13,8 vs. 67,8 % (p<0,0001). Eine 100 %-Ansprechrate wurde in beiden Armen beobachtet, während die Remissionsraten unter GK plus Thalidomid bzw. Placebo 75,8 vs. 32,1 % (p<0,0001) betrugen. Insgesamt wurden 49 UE bei 35 Teilnehmern dokumentiert, von denen 4 als mäßig und 45 als mild eingestuft wurden. Die Risiko-Nutzen-Analyse basierend auf den Rezidivraten und moderaten UE innerhalb des 12-monatigen Follow-up ergab für Thalidomid eine NNT (number needed to treat) von 2 und NNH (number needed to harm) von 8. Die Autoren schließen daraus, dass Thalidomid eine potenziell sichere Therapieoption zur Verhinderung von Rezidiven und Steroideinsparung bei IgG4-RD sein kann.

Quelle: Ann Rheum Dis 2025;
doi: 10.1016/j.ard.2025.01.033