In die Studie eingeschlossen wurden in weltweit 11 Zentren 25 pädiatrische Patienten ≥2 bis ≤18 Jahre (im Mittel 14 Jahre) mit neu diagnostizierter oder rezidivierender Granulomatose mit Polyangiitis (GPA, 76 %) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA, 24 %), die zur Remissionsinduktion für 6 Monate Ritxuximab (4 wöchentliche i.v.-Infusionen mit 375 mg/m² Körperoberfläche [KOF] plus Steroid) erhielten.

Während der gesamten Studienphase (≤4,5 Jahre inklusive Follow-up) erhielten die Patienten zwischen 4 und 28 Rituximab-Infusionen.

Rituximab wurde gut vertragen, das Sicherheitsprofil entsprach etwa jenem erwachsener Patienten. Bei 7 Patienten kam es zu 10 schweren unerwünschten Ereignissen und bei 17 zu insgesamt 31 Infektionen, Todesfälle wurden nicht verzeichnet. Eine Remission gemäß dem Pediatric Vasculitis Activity Score (PVAS), definiert als PVAS =0 und ≤10 mg Prednison/Tag, erreichten 56, 92 bzw. 100 % der Patienten in Monat 6, 12 und 18. Nach Einschätzung der Studienautoren hat sich das KOF-basierte Rituximab-Regime auch in diesem Patientenkollektiv bewährt und führte auf längere Sicht in aller Regel zu einer PVAS-Remission. Das Nutzen-Risiko-Profil von Rituximab bei pädiatrischen Patienten mit aktiver GPA oder MPA wurde als insgesamt positiv eingestuft.

Quelle: Arthritis Rheumatol 2021; doi: 10.1002/art.41901