In der Studie wurden 138 Patienten mit therapienaiver pulmonaler Sarkoidose im Verhältnis 1:1 auf Prednison (n=70) oder MTX (n=68) nach einem vordefinierten Behandlungsplan randomisiert. Primärer Endpunkt war die durchschnittliche Veränderung des vorhergesagten Prozentsatzes der forcierten Vitalkapazität (FVCpred%) von Baseline bis Woche 24, die mit Hilfe gemischter Modelle berechnet wurde. Die Nichtunterlegenheitsmarge für den primären Endpunkt betrug 5 %-Punkte. Die nicht-adjustierte durchschnittliche Veränderung der FVC-pred von Baseline bis Woche 24 betrug 6,75 %-Punkte (95% KI 4,50-8,99) im Prednison- und 6,11 %-Punkte (95% KI 3,72-8,50) im MTX-Arm. MTX war gegenüber Prednison nicht unterlegen in Bezug auf den primären Endpunkt, mit einer adjustierten Differenz von -1,17 %-Punkten (95% KI -4,27 bis 1,93). Unerwünschte Ereignisse (UE) traten in beiden Studiengruppen ähnlich häufig auf. Dabei waren Gewichtszunahme, Schlaflosigkeit und gesteigerter Appetit die häufigsten UE unter Prednison, während Übelkeit, Müdigkeit und abnorme Leberwerte zu den häufigsten UE unter MTX zählten.

Bei Patienten mit pulmonaler Sarkoidose war die Ersttherapie mit MTX in Bezug auf die Veränderung der vorhergesagten Vitalkapazität bis Woche 24 gegenüber Prednison nicht unterlegen. Somit könnten den Autoren zufolge Unterschiede im Nebenwirkungsprofil zwischen MTX und Prednison eine gemeinsame Entscheidungsfindung durch Ärzte und Patienten über den am besten geeigneten Therapieansatz erleichtern.

Quelle: N Engl J Med 2025; doi: 10.1056/NEJMoa2501443