In der Beobachtungsstudie erhielten 52 auf Standardtherapien (DMARDs, Biologika, IVIG; alle waren zu Beginn auf einem Glukokortikoid [GK]) versagende, oft komorbide (83 %; 29 % mit Nierenbeteiligung) CTD-ITP-Patienten (im Mittel 45 Jahre; 28 mit SLE, 14 mit Sjögren-Syndrom, 5 bzw. 2 mit Misch-/undifferenzierter Kollagenose und je 1 mit RA, APS und ANCA-Vaskulitis) Eltrombopag 25-75 mg/Tag, angepasst nach Verträglichkeit und Wirksamkeit.
Die Patienten wurden 1x monatlich bezüglich Laborparametern, klinischen Ergebnissen und Nebenwirkungen nachverfolgt. Eine vollständige bzw. partielle Remission (CR bzw. PR) wurde als Thrombozytenzahl ≥100 bzw. 50-100 × 109/l definiert (initial median 13 × 109/l).
Nach einem medianen Follow-up von 6 Monaten erreichten 90 % der Patienten eine andauernde Gesamtremission. Die Remissionsraten betrugen 67,5, 87,5, 97,5 und 95 % nach 1, 2, 3 und 6 Monaten, eine CR erreichten zu diesen Zeitpunkten 45, 57, 70 und 75 %. Die Thrombozytenzahlen stiegen signifikant an und erreichten median 50 × 109/l innerhalb von 2 Wochen (p=0,003). Patienten mit SLE und Sjögren-Syndrom zeigten eine signifikante Verbesserung der Krankheitsaktivität (p=0,016) mit einer Reduzierung der GK (p=0,004). Ein Patient zeigte keine Reaktion, vier erlitten Rezidive und 15 (28,8 %) klinisch relevante Nebenwirkungen.
Bei refraktären CTD-ITP-Patienten zeigte das in Europa bei primärer ITP zugelassene Eltrombopag somit signifikante klinische Vorteile mit häufigem Erreichen einer Remission und reduziertem GK-Bedarf bei langfristiger Anwendung.
Quelle: Arthritis Res Ther 2025; 27(1): 7
