Insgesamt 8 (von 29, zwischen 2019 und 2023 gescreenten) nach den ACR-Kriterien mit positivem ANA diagnostizierte SLE-Patienten (87 % Frauen, mittleres Alter 35 Jahre, Krankheitsdauer 12 Jahre) mit einem SELENA-SLEDAI-Score ≥6 und Versagen auf eine Erst- und Zweitlinientherapie wurden in die Studie aufgenommen.

Alle Patienten erhielten eine einzelne i.v.-Infusion von 2× bis 4× 10⁶ mesenchymalen Stromazellen pro kg aus der Nabelschnur (hergestellt aus einer einzigen Nabelschnur) in Kohorten von fünf Patienten pro Dosis, beginnend mit 2× 10⁶ Zellen/kg. Primärer Endpunkt waren schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE; Grad ≥3) in den ersten 10 Tagen nach der Infusion.

Es traten keine schwerwiegenden UE und drei infusionsbedingte UE (2x Grad 1, 1x Grad 2) bei zwei Patienten in den ersten 10 Tagen nach der Infusion auf. Nach einem Follow-up von 12,4 Monaten traten keine therapieassoziierten schweren UE auf, bei einem Patienten mit Rezidiv kam es zu drei nicht behandlungsbedingten schwerwiegenden UE. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass eine einzelne Infusion von 2x oder 4x 10⁶allogener mesenchymaler Stromazellen pro kg aus der Nabelschnur bei Patienten mit schwerem SLE sicher war.

Um die klinische Wirksamkeit des Verfahrens zu beschreiben und dessen Sicherheit weiter zu bestätigen, bedarf es jetzt der Durchführung einer randomisierten, placebokontrollierten Studie.

Quelle: Lancet Rheumatol 2025; 7(4): e261-e273