In die Studie eingeschlossen wurden 17 Patienten, alle mit Granulomatose mit Polyangiitis (GPA), die zu 76 % ANCA-positiv waren (zumeist PR3-ANCA). Davon waren 16 (94 %) noch aktiv nach Rituximab und 11 (65 %) nach oralem und/oder i.v. Cyclophosphamid. Bei den Patienten war es im Median zu 3 (2-4) Rezidiven gekommen. GPA-Manifestationen, die einer Kombination aus Rituximab und MTX als Rescue-Therapie bedurften, waren subglottische oder Bonchialstenosen (n=6, 35 %), eine schwere HNO-Beteiligung (n=2, 12 %) sowie in je einem Fall Epiduritis und Pachymeningitis (je 6 %). Das mediane Follow-up mit der Kombination betrug 11  Monate. Nach sechs Monaten wurde ein globales Ansprechen bei 15 Patienten (88 %) erreicht, darunter ein partielles Ansprechen in 11(65 %) und ein komplettes Ansprechen in 4 Fällen (24 %). Zum Zeitpunkt der letzten Evaluation hatten 16 Patienten (94 %) ein globales Ansprechen erzielt. Bei 7 Patienten (41 %) kam es zu schweren unerwünschten Ereignissen (UE; Grad 3 oder 4), einschließlich Infektionen in 4 (24 %) und Hepatitis in 2 Fällen (12 %). Bei 4 Patienten (24 %) musste die Kombinationstherapie abgesetzt werden, jedoch nie aufgrund von Sicherheitsbedenken. Bei 2 Patienten (12 %) musste allerdings infolge von UE die MTX-Dosis reduziert werden. Ein Patient verstarb aus unbekannter Ursache.

Insgesamt könnte die Kombination aus Rituximab und MTX bei akzeptablem Sicherheitsprofil eine effektive Rescue-Therapie bei Patienten mit persistierenden, aktiven GPA-Manifestationen darstellen.

Quelle: Rheumatology 2021; doi: 10.1093/rheumatology/keab791