In die einarmige Open-label-Studie wurden sechs sJIA-Patienten (5 weiblich, im Mittel 11 Jahre) mit MAS und inadäquatem Ansprechen auf hochdosierte i.v.-Glukokortikoide (GK) eingeschlossen (in 2 Fällen auch Versagen auf Ciclosporin [CsA] und in 2 weiteren auf CsA und Anakinra). Emapalumab wurde initial in einer Dosierung von 6 mg/kg gegeben, danach 2x wöchentlich 3 mg/kg für ≤4 Wochen bis zum Erreichen eines kompletten Ansprechens. Der Serumspiegel von Emapalumab wurde ebenso erfasst wie jener der IFNγ-induzierten Chemokine CXCL9 und sIL2R. In puncto Sicherheit wurden unerwünschte Ereignisse und Laborwertveränderungen bestimmt. Die Effektivität war definiert als komplettes Ansprechen in Woche 8, d. h. keine klinische MAS-Zeichen plus Leuko- und Lymphozytenzahlen im unteren Normbereich, LDH, AST/ALT <1,5 x oberer Normbereich, Fibrinogen >100 mg/dl und Ferritin-Abnahme >80 % oder auf <2.000 ng/ml. 

Die erreichten Emapalumab-Konzentrationen führten gemäß der CXCL9- und SIL2R-Spiegel zu einer raschen Neutralisierung von IFNγ. Alle Patienten erreichten ein komplettes Ansprechen in Woche 8. Systemische GK konnten bei allen Teilnehmern abgesetzt werden. Emapalumab wurden gut vertragen, es kam zu keinem vorzeitigen Studienabbruch. Eine Zytomegalie-Virus-Reaktivierung als potenziell therapieassoziierte Nebenwirkung konnte unter Therapie völlig beherrscht werden. Als Fazit lässt sich somit ziehen, dass Emapalumab auch bei MAS eine effektive und sichere Therapie darzustellen scheint.  

Quelle: Ann Rheum Dis 2019; 78(Suppl2): 178 (OP0204)