In die Studie wurden 34 die ACR/EULAR-Kriterien 2016 erfüllende SjE-Patienten eingeschlossen (ESSDAI-Score ≥5, Anti-Ro/SSA-positiv und erhaltener Speichelfluss) und im Verhältnis 2:1 für 24 Wochen auf 1x wöchentlich i.v. Efgartigimod 10 mg/kg oder Placebo randomisiert, davon gingen 31 in die Wirksamkeitsanalyse ein (n=22 vs. 9).

Primärer Endpunkt war ein Composite of Relevant Endpoints for Sjögren’s Syndrome (CRESS)-Ansprechen von ≥3 von 5 Items in Woche 24. Wichtige sekundäre Endpunkte waren ein candidate Sjögren’s Tool for Assessing Response (cSTAR)-Score ≥5, die Veränderung des ESSDAI- bzw. klinischen ESSDAI-Scores (ClinESSDAI) und des ESSPRI-Scores bis Woche 24 sowie die Sicherheit. Der primäre Endpunkt mit einem Ansprechen von ≥3/5 CRESS-Items in Woche 24 wurde numerisch häufiger in der Efgartigimod- als Placebo-Gruppe erreicht (45,5 vs. 11,1 %). In 4 CRESS-Items (systemische Krankheitsaktivität 59,1 vs. 33,3 %, Speicheldrüsenfunktion 36,4 vs. 22,2 %, Tränendrüsenfunktion 27,3 vs. 11,1 % und Serologie 86,4 vs. 11,1 %) wurden Vorteile für Efgartigimod versus Placebo beobachtet. Mit 54,5 vs. 33,3 % erreichten unter Efgartigimod auch mehr Teilnehmer ein cSTAR-Ansprechen. Starke Verbesserungen der Krankheitsaktivität (ESSDAI und ClinESSDAI) wurden in beiden Gruppen festgestellt, keine relevanten Veränderungen waren im ESSPRI erkennbar. Therapieassoziierte unerwünschte Ereignisse waren unter Efgartigimod zwar häufiger (87,0 vs. 63,6 %), aber mit Grad 1/2 nicht schwerwiegend.

Die Phase-II-Studie zeigte somit, dass Efgartigimod bei Patienten mit primärer SjE sicher und wirksam ist. Mit UNITY ist bereits eine Phase-III-Studie zum Einsatz von Efgartigimod bei Patienten mit primärer SjE und moderater bis schwerer systemischer Krankheitsaktivität (ClinESSDAI ≥6) angelaufen.

Quelle: Ann Rheum Dis 2026; doi: 10.1016/j.ard.2026.03.019