Ein 69-jähriger männlicher Patient mit rezidivierender GPA, die gegen standardisierte Immunsuppression resistent war, erhielt eine experimentelle Therapie mit CD19-gerichteten chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen. Das Konditionierungsschema bestand aus Fludarabin und Cyclophosphamid (CYC). Ein Follow-up erfolgte in ein- bis dreimonatigen Intervallen und umfasste Analysen des Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), CT-Scans der Lunge, des CRP, peripheren weißen Blutkörperchen (WBC), Laktatdehydrogenase (LDH), ANCA, Immunglobulin (Ig)-Spiegeln und die Überwachung nach CAR-T-Zell-Behandlung einschließlich CAR-Lymphozytenzählungen.

Der GPA-Patient mit Lungenbeteiligung wurde 2019 diagnostiziert. Trotz Behandlung mit Rituximab, CYC, Avacopan, Azathioprin, Leflunomid und Prednisolon zeigte er einen rezidivierenden, therapieresistenten Verlauf. Bei Vorstellung zur CAR-T-Zelltherapie lag der BVAS bei 14, Entzündungsmarker waren erhöht und in der CT waren pulmonale Infiltrate sichtbar. Die CAR-T-Zelltherapie wurde gut vertragen, ohne Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) oder Neurotoxizität, und führte zu einer raschen Verbesserung des klinischen Zustands sowie der radiologischen und laborchemischen Ergebnisse. Die CAR-T-Zellen waren ab Tag 90 nicht mehr im peripheren Blut nachweisbar. Entsprechend zeigte sich eine graduelle Erholung der signifikanten B-Zell-Depletion und Hypogammaglobulinämie. Beim letzten Follow-up 12 Monate nach der Behandlung war der Patient ohne weitere Medikation in vollständiger Remission.

Die CD19 CAR-T-Zelltherapie war somit bei dem Patienten mit rezidivierter, therapieresistenter GPA sicher und wirksam. Auch bei AAV hat das Verfahren das Potenzial, die Langzeitergebnisse für betroffene Patienten zu verbessern.

Quelle: Rheumatology 2026; 65(3): keag126