Das Ziel der 52-wöchigen, unabhängigen, monozentrischen Studie war die Evaluation der Sicherheit und Effektivität von Belimumab bei dcSSc-Patienten in einer frühen Phase der Erkrankung vor dem Hintergrund einer Basistherapie mit Mycophenolat Mofetil (MMF). 20 Patienten, bei denen kurz zuvor MMF etabliert wurde, wurden zusätzlich im Verhältnis 1:1 auf Belimumab 10 mg/kg i.v. oder Placebo randomisiert.

In Bezug auf den primären Wirksamkeitsendpunkt, den modifizierten Rodnan Skin Score (mRSS), zeigte sich in der Belimumab-Gruppe nach 52 Wochen eine signifikante Abnahme von zu Studienbeginn median 27 auf 18 (p=0,039), etwas schwächer fiel diese Reduktion in der Placebo-Gruppe mit alleiniger MMF-Therapie aus (von 28 auf 21; p=0,023). Im Ergebnis war hinsichtlich der medianen Veränderung des mRSS mit -10 gegenüber -3 ein positiver Trend zugunsten der zusätzlichen Belimumab-Therapie zu verzeichnen (p=0,411). Zugleich wurde eine signifikante Abnahme der Expression der B-Zell-Signaltransduktion sowie pro-fibrotischer Gene und Signalwege bei Patienten mit verbessertem mRSS in der Belimumab-, nicht aber der Placebo-Gruppe dokumentiert. Keine signifikanten Unterschiede bestanden im Hinblick auf die Anzahl unerwünschter Ereignisse. In Anbetracht der zumindest tendenziell stärkeren Verbesserung des mRSS unter der Zusatztherapie mit Belimumab und den damit korrespondierenden Ergebnissen der Genexpressionsanalysen (vor allem bezüglich einer verminderten Expression pro-fibrotischer Gene und Signalwege) wären weitere und größere Studien zum potenziellen Stellenwert des BLyS-spezifischen Inhibitors bei dcSSc durchaus wünschenswert – gerade in Anbetracht der hier generell limitierten Therapieoptionen. 

Quelle: Arthritis Rheumatol 2018; 70(2): 308-316