In die Studie wurden 100 Patienten (2–<18 Jahre) mit aktiver sJIA eingeschlossen. In der open-label (OL)-Phase Teil 1 erhielten sie bis Woche 16 Tofacitinib 2x 5 mg/Tag oder eine äquivalente gewichtsbasierte Dosis bis zu Woche 16. Bei Erreichen und Erhalten eines JIA ACR30-Ansprechens für ≥4 Wochen gingen sie bis Woche 24 in den OL-Teil 2 ein mit versuchtem Steroidtapering. Jene 59 Patienten, bei denen beides gelang, gingen in die doppelblinde (DB) Phase über und erhielten randomisiert weiter Tofacitinib (n=28) oder wechselten auf Placebo (n=31). Primärer Endpunkt war die Zeit bis zu einem sJIA-Flare in der DB-Phase (mit präspefizierter Interimsanalyse). Das präspezifizierte Stopp-Kriterium für „Sinnlosigkeit“ wurde erfüllt, der Nachweis einer signifikanten Verlängerung der Zeit bis zu einem sJIA-Flare in der DB-Phase unter Tofacitinib misslang (Hazard Ratio, HR 0,633; p=0,1171). Dennoch kam es darunter im Vergleich zu Placebo zu weniger Schüben (39,3 vs. 54,8 %). Die mediane Zeit bis zum Flare betrug 295 Tage für Placebo und war nicht berechenbar für Tofacitinib, da ein solcher bei <50 % auftrat.

In der OL-Phase Teil 1 wurde ein JIA-ACR30/70/90-Ansprechen bei 86,6, 34,1 bzw. 18,3 % der Patienten gesehen, das trotz Steroidtapering in der OL-Phase Teil 2 meistens anhielt.

Offenbar kam es bei der Randomisierung zu einer Imbalance zugunsten der Placebogruppe (z. B. häufiger inaktive Erkrankung und JIA ACR100-Ansprechen). Dessen ungeachtet bleibt es trotz guter Verträglichkeit und anfänglich guten Ansprechens (ca. 80 % mit JIA ACR30-Ansprechen binnen 7 Tagen) letztlich eine Negativstudie.

Quelle: Arthritis Rheumatol 2024; 76 (Suppl 9): Late-Breaking Poster L09