In der multizentrischen Studie erhielten 27 Patienten (im Mittel 60 Jahre, 78 % Männer, mediane Krankheitsdauer 3,7 Jahre, 85 % mit ≥3 betroffenen Organen) für bis zu 52 Wochen oral Rilzabrutinib (2x 400 mg/Tag) mit einem zumeist 4-wöchigen GK-Tapering. Kohorte A (n=13) umfasste Patienten, die zuvor auf Rituximab waren und ein Rezidiv erlitten, Kohorte B (n=14) Rituximab-naive Patienten mit aktiver IgG4-RD. Primärer Endpunkt war der Anteil der Teilnehmer ohne Krankheitsschub (definiert als Anstieg des IgG4-RD RI >2 oder Rescue-Therapie mit GK bzw. Immunmodulatoren) von der ersten Rilzabrutinib-Dosis bis zum Ende der Therapie. Nach 52 Wochen waren 19/27 (70 %) der mit Rilzabrutinib behandelten Patienten ohne GK oder Immunsuppressiva und während der gesamten Behandlungsdauer nach dem GK-Entzug frei von Krankheitsschüben. Zu den behandlungsbedingten Nebenwirkungen, die bei ≥10 % der Patienten gemeldet wurden, gehörten Diarrhöe, COVID-19, Schwindel, Mundtrockenheit und Übelkeit. Diese waren meist selbstlimitierend und mild in der Intensität. Ein Todesfall wurde nicht mit Rilzabrutinib in Verbindung gebracht.

Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Rilzabrutinib eine vielversprechende orale Therapie zur Prävention von Krankheitsschüben bei IgG4-RD-Patienten sein könnte.

Quelle: Ann Rheum Dis 2025; 84 (Suppl 1): 155 (OP0186)