In der VALOR-Studie mit 241 DM-Patienten hatte Brepocitinib 30 mg 1x/Tag signifikant den primären Endpunkt (Total Improvement Score, TIS) in Woche 52 erreicht. Im Einklang mit den Ergebnissen einer früheren Phase-II-Studie bei DM mit vorwiegend kutaner Ausprägung war Brepocitinib 30 mg gemäß einer von Ruth Vleugels, Boston (USA, vorgelegten Analyse mit einer raschen (ab Woche 4), klinisch signifikanten Reduktion der Hautaktivität (CDASI-A) bei DM verbunden (um >50 % nach 12 Wochen). Die Daten stützen den Einsatz von Brepocitinib als gezielte potenzielle Therapieoption für Patienten mit DM. (1) Eine Zulassung durch die FDA dürfte wahrscheinlich sein, über europäische Pläne ist noch nichts bekannt.

Aus der Vielzahl der CAR-T-Zellstudien seien nur zwei herausgegriffen. So berichtete Erin Wilfong, Nashville (USA), über 17 Patienten mit therapierefraktärer IIM aus der Phase-I/II-Studie RESET-IIM. Mit der autologen 4-1BB CD19-CAR T-Zelltherapie Rese-cel wurde bei guter Sicherheit bei den DM-Patienten ein anhaltend therapiefreies klinisches Ansprechen erreicht, weniger profitierten Betroffene mit Antisynthetase-Syndrom (AsyS; teils kein dauerhaftes Ansprechen) und vor allem immunvermittelter nekrotisierender Myopathie (IMNM). (2)

Daten der Phase-II AUTOGRAPH-IIM-Studie zur autologen CD19 CAR-T-Zelltherapie Rap-cel bei 6 Patienten mit therapierefraktärer IIM stellte Dinesh Khanna, Ann Arbor (USA), vor. Nach rascher B-Zell-Depletion erreichten nach 20 Wochen bei akzeptabler Sicherheit zwei Drittel ein gutes, therapiefreies TIS-Ansprechen. (3)

Quellen:
1   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s143 (OP0166)
2   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s147 (OP0170)
3   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s64 (OP0077)