Präliminäre Daten der Phase-II AUTOGRAPH-SSC-Studie zu einer autologen CD19 CAR-T-Zell-Therapie (Rap-cel) bei 6 Patienten mit therapierefraktärer diffus-kutaner SSc (mittlerer mRSS 36,5!) stellte Dinesh Khanna, Ann Arbor (USA), vor. Nach rascher B-Zell-Depletion zeigte sich 20 Wochen nach der Infusion ein Rückgang des medianen mRSS auf 19,6, bei den 50 % der Betroffenen mit mit interstitieller Lungenerkrankung (ILD) zeigte sich eine Verbesserung der FVC um median 8 %. Die meisten Patienten entwickelten ein CRS Grad 1/2, das folgenlos beherrschbar war. (1)

Eine chinesische Guppe um Zhang Yajing, Peking, berichtete über eine Studie mit dualen CD19/BCMA-CAR-T-Zellen bei 11 Patienten mit refraktärer SSc (82 % diffus-kutan). In allen Fällen trat rasch eine B-Zell-Depletion ein, und die Hautfibrose im mRSS verbesserte sich signifikant gegenüber dem Ausgangswert (von median 19 auf 2 nach 6 Monaten). 73 % der Patienten erreichten einen mRSS <10. Der HAQ-DI verringerte sich von 1,0 auf 0,2, die globale Beurteilung durch Arzt und Patienten fielen günstiger aus. Bei den Betroffenen mit ILD zeigte sich eine Stabilisierung oder Verbesserung von FVC/DLCO (um median 8 %), im HRCT zeigte sich eine ILD-Rückbildung bei 80 % der Patienten. Im Follow-up traten keine Krankheitsschübe auf. (2)

Eine Studie zu AB-101, einer allogenen NK-Zell-Therapie in Kombination mit Rituximab, schloss auch 5 Patienten mit refraktärer SSc (mRSS 19,8) ein. Innerhalb von 6 Monaten (n=4) sank der mRSS um -9,5, auch zeigte sich ein gutes Ansprechen im CRISS, bei globaler Krankheitsaktivität und Fatigue. Schwere Nebenwirkungen wie CRS oder ICANS blieben aus. (3) 

Quellen:
1   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s64 (OP0077)
2   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s266 (OP0311)
3   Ann Rheum Dis 2026; 85 (Suppl1): s305 (LB0003)