In der Studie wurden 42 pSS-Patienten mit anti-SSA-Antikörper-Positivität und einem EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI)-Score ≥5 im 1:1:1-Design für 24 Wochen auf s.c. Telitacicept 240 mg, 160 mg oder Placebo randomisiert (je n=14, Full Analysis Set, FAS) (ca. 95 % Frauen, mittleres Alter 49 Jahre, ESSDAI zu Baseline ca. 9 Punkte, ESSPRI 5 Punkte). Im Per-Protokoll-Set (PPS) wurden 30 Patienten ausgewertet (Telitacicept n=8 bzw. n=12 und Placebo n=10). Primärer Endpunkt war die Veränderung im ESSDAI-Score von Baseline bis Woche 24, sekundäre Endpunkte waren unter anderem der EULAR Sjogren's Syndrome Patient Reported Index (ESS-PRI) und der Multidimensional Fatigue Inventory (MFI)-20 sowie die Sicherheit.

Im Ergebnis führte Telitacicept 160 mg versus Placebo zu einer signifikanten Verbesserung im ESSDAI in Woche 12 und 24 (FAS, PPS; Δ vs. Placebo >3 Punkte), die höhere Dosierung nur in Woche 12 (FAS) und 24 (PPS) (p<0,05). Die Placebo-adjustierte mittlere Veränderung im ESSDAI betrug -4,3 Punkte (95% KI -7,0 bis -1,6; p= 0,002) für 160 mg und -2,7 (95% KI -5,6 bis –0,1; p=0,056) für die 240 mg-Dosis. Im ESSPRI zeigten sich in Woche 12 und 24 jeweils nur numerische Vorteile von Telitacicept, die wiederum unter der niedrigeren Dosis etwas ausgeprägter waren. Ebenfalls ein positiver Trend war im Hinblick auf die Funktion der Speichel- (unstimulierter Speichelfluss) und Tränendrüsen (Schirmer-Test) zu erkennen. Es kam zu einer signifikanten Verbesserung von Fatigue (MFI-20) und Reduktion des Serum-IgG-Spiegels bis Woche 24 (je p<0,05) unter Telitacicept 160 und 240 mg. Schwere unerwünschte Ereignisse (UE) blieben aus, an Infektionen waren vor allem solche der oberen Atemwege zu verzeichnen. Eine Phase–III-Studie wurde bereits aufgelegt.

Quelle: Rheumatology 2023;
doi: 10.1093/rheumatology/kead265