In der im Mai 2020 gestarteten Studie erhielten 11 Patienten, die auf Standardtherapien wie Prednisolon, Cyclophosphamid, Rituximab, Azathioprin und Methotrexat (MTX) versagt hatten (Avacopan wurde seinerzeit noch nicht eingesetzt), auf Tofacitinib 2x 5 mg/Tag eingestellt; ein Patient mit Gelenkbeschwerden nahm weiter MTX ein. Prednisolon konnte beibehalten werden, bei erreichter Symptomkontolle wurde die Dosis reduziert. Andere Immunsuppressiva wurden gestoppt.

Alle Patienten wiesen HNO-Manifestationen auf, einige auch Lungenknötchen oder eine Sattelnasen-Deformität. Die Krankheitsaktivität wurde mit dem Birmingham Vasculitis Activity Score Vs. 3 (BVAS3) erfasst (dieser lag meist bei 5-9 Punkten).

Nach dem letzten Follow-up (max. 23 Monate) zeigten 7 Patienten ein gutes Ansprechen mit einem BVAS3-Score von 0-2 Punkten und blieben auch danach auf Tofacitinib. Der mediane CRP-Spiegel sank von initial 23 auf 6 mg/l. Vier Patienten konnten Prednisolon absetzen, bei zwei weiteren konnte die Dosis auf 5 mg/Tag reduziert werden. Bei drei der vier Patienten ohne Ansprechen blieb die Therapie auch bei fortgesetzter Gabe erfolglos, ein Patient erlitt eine Lungenembolie zwei Wochen nach Initiierung von Tofacitinib.

Die Erfolgsrate war damit recht gut, allerdings standen in diesem Kollektiv eindeutig granulomatöse Manifestationen im Vordergrund, für GPA-Patienten mit vorherrschend vaskulitischer Ausprägung kann keine Aussage getroffen werden – weitere Daten mit mehr Patienten bleiben abzuwarten.

Quelle: J Rheumatol 2023; doi: 10.3899/jrheum.221219