In der ersten Phase-II-Studie wurden 18 Patienten mit muskulär betonter, mäßiger bis schwerer, refraktärer DM (Versagen auf ≥2 Immunsuppressiva inkl. IVIG) für 12 Wochen im Verhältnis 1:1 auf PF-06823859 600 mg oder Placebo randomisiert. Im Total Improvement Score (TIS) zeigten sich über die Zeit zunehmende numerische Vorteile von PF-06823859 vs. Placebo (in Woche 12 56,4 vs. 36,9); eine Sensitivitätsanalyse ergab eine nominale statistische Signifikanz (p=0,0497). Numerische Vorteile zeigten sich auch im ΔManual Muscle Testing (MMT)-8 (21,2 vs. 11,7), Arzturteil (-3,40 vs. -2,05), Patientenurteil (-4,6 vs. -1,2), HAQ-DI (-0,54 vs. -0,03), CK-Wert (-185,8 vs. -39,9) und der extramuskulären Aktivität (-2,81 vs. -1,62). Bei guter Verträglichkeit zeigte sich in diesem therapierefraktären DM-Kollektiv somit ein gutes Ansprechen, eine weitere Exploration des auch bei SLE untersuchten IFNb-Inhibitors wäre sicherlich wünschenswert. (1)   

Kurz eingegangen sei auf eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie von Rohit Aggarwal und Kollegen zum Einsatz von Abatacept bei 20 Antisynthetase-Antikörper-positiven Myositis-Patienten mit assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (ILD). Während nach 24 Wochen noch keine Vorteile (FVC, DLCO, Dyspnoe) versus Placebo erkennbar waren, stellten sich bis Woche 48 numerische, klinisch relevante Verbesserungen der Lungenfunktion unter Abatacept ein. (2)

Weiter auf dem Vormarsch ist die CAR-T-Zell-Therapie beim refraktären ASS, wie Georg Schett, Erlangen, und Kollegen berichteten: Auch bei einem zweiten Patienten wurde eine medikamentenfreie Remission erreicht. (3)

Quellen:
1   Ann Rheum Dis 2023; 82 (Suppl 1): 936 (POS1207)
2   Ann Rheum Dis 2023; 82 (Suppl 1): 959 (POS1240)
3   Ann Rheum Dis 2023; 82 (Suppl 1): 957 (POS1238)