Refraktäre Dermato- und Polymyositis

Adrenokortikotropes Hormongel zeigt gute Wirksamkeit

Unverändert sind die Therapieoptionen bei Dermato- und Polymyositis (DM/PM) stark limitiert. Bei therapierefraktären DM/PM-Patienten erwiesen sich Injektionen mit RCI, einem langwirksamen Adrenokortikotropin-Hormongel (ACTH) in voller Sequenz, das auch andere Proopiomelanocortin-Peptide beinhaltet, in einer Open-label-Studie US-amerikanischer Rheumatologen um Rohit Aggarwal, Pittsburgh, als gut wirksam.

An zwei US-Zentren wurden 11 therapierefraktäre, erwachsene DM/PM-Patienten eingeschlossen, bei denen ein Glukokortikoid (GK) und/oder ≥1 Immunsuppressivum versagt hatten, und die eine aktive Erkrankung, definiert als signifikante Muskelschwäche und >2 zusätzliche abnorme Krankheitsaktivitätsparameter (Core Set Measures, CSMs) oder einen kutanen 10 cm VAS-Score ≥3 cm und ≥3 abnorme CSMs, aufwiesen. Alle Patienten erhielten RCI zu 80 Einheiten s.c. 2x wöchentlich für 24 Wochen. Primärer Studienendpunkt war eine Verbesserung gemäß der „International Myositis Assessment and Clinical Studies“ (IMACS)-Definition. Sekundäre Endpunkte waren Sicherheit, Verträglichkeit, Steroideinsparung sowie die 2016 veröffentlichten ACR/EULAR Myositis-Response-Kriterien.

10 der 11 Patienten, 6 mit DM und 4 mit PM, schlossen die Studie ab. Von diesen erfüllten 7 den primären Endpunkt einer Besserung gemäß IMACS-Definition nach median 8 Wochen. Auch war eine signifikante Abnahme der Prednison-Dosis von zu Beginn bis Studienende zu verzeichnen (18,5 vs. 2,3 mg/Tag; p<0,01). Die meisten CSMs zeigten sich in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert verbessert mit einer Steigerung der Muskelkraft um >10 % und besseren Bewertung der Patienten-berichteten globalen Krankheitsaktivität (PtGA) um >40 %. Die s.c.-Injektionen erwiesen sich als sicher und gut verträglich, bei keinem der Patienten kam es zu einem signifikanten Anstieg des Gewichts oder HbA1c oder Cushing-artigen Phänomenen. 

Die RCI-Therapie war somit effektiv bei 70 % der GK- bzw. Immunsuppressiva-refraktären DM- und PM-Patienten. Trotz des zugleich guten Sicherheitsprofils wäre RCI (bei Verfügbarkeit) auch aufgrund der hohen Therapiekosten sicher nur als Drittlinientherapie nach Ineffektivität mehrerer Standardmedikamente eine Option. Zudem wäre definitiv eine randomisierte, kontrollierte Studie mit größerem Patientenkollektiv wünschenswert, um dessen Stellenwert zu erhärten.  

Quelle: Ann Rheum Dis 2018;
doi: 10.1136/annrheumdis-2017-212047